2.4 取样与功效分析

本节目标

读完本节后，你能区分代表性与统计功效，识别真正独立的观测单位，用最小关注效应规划样本量，并把脱落、集群结构和不确定性写进可复核的样本量说明。

2.4.1 先回答“从谁那里取样”

取样决定研究结论可以推广到谁，功效分析决定在给定模型与假设下，研究识别某个效应的概率。大样本不能修复严重的选择偏差，高功效也不等于样本具有总体代表性。

开始招募前，至少写清：

目标总体：想对哪些人、情境和时间范围作结论；
抽样框与招募渠道：哪些目标成员实际有机会进入样本；
纳入与排除标准：应在看结果前确定，并说明理由；
观测单位：人、家庭、班级还是重复试次；
停止规则：固定样本量、固定日期，或预先规定的序贯规则；
预计损耗：拒访、脱落、设备失败和无法使用的数据分别有多少。

便利样本可以回答样本内的关联或处理效应，但向更广总体推广时要说明覆盖不足。若学生来自同一班级、员工来自同一团队，或每人贡献多次试次，记录数不等于独立样本数；功效计算和最终模型都必须反映集群或重复测量结构。

2.4.2 功效分析回答什么问题

频率学派的统计功效是：当备择假设及计算所用条件成立时，检验拒绝零假设的概率。

Power = P (reject H_{0} ∣ H_{1} and planning assumptions) .

它不是“研究成功的概率”，也不是看到不显著结果后“零假设为真的概率”。一次事前功效分析通常需要以下输入：

输入	要事先说明什么
主要检验	主要结果、核心对比、单侧或双侧、分析模型
显著性水平	通常是主要检验的 $α$ ；多重主要结局要说明控制方式
目标功效	例如 0.80 或 0.90，并解释选择依据
效应量	均值差、标准化差异 $d$ 、相关、回归系数、优势比等
数据结构	组间分配比、配对相关、基线相关、ICC、每群人数、重复次数
方差与损耗	结果方差、脱落率、无效数据率及其来源

效应量优先取最小关注效应（smallest effect size of interest, SESOI）：小于它的效应即使存在，也不足以改变理论或实践决策。也可以依据高质量先前研究、元分析或有外部依据的原始量纲差异，但要保留不确定性。小型先导研究的效应估计往往很不稳定，不宜单独作为正式研究的唯一输入。

2.4.3 一套可审计的规划流程

样本量规划六步

定义主要估计目标、结果变量、对比和真正独立的观测单位。
指定检验或模型、 $α$ 、目标功效、单双侧与组间分配比。
说明效应量、方差、相关或 ICC 的来源，而不只填软件参数。
对乐观、中性和保守输入做敏感性分析，报告样本量范围。
加入脱落、无效记录和整群招募的上取整规则。
在招募前固定计划；实际样本量偏离时同时报告原因和时间点。

对于等组、独立样本、双侧均值差检验，标准化效应为

d = \frac{μ_{1} - μ_{2}}{σ} .

正态近似下，每组样本量约为

n \approx \frac{2 (z_{1 - α / 2} + z_{1 - β})^{2}}{d^{2}},

但正式计算应使用非中心 $t$ 分布。公式也只适用于这里的等组独立样本情形；配对、回归、多层模型和序贯设计需要相应的方法。

教学算例：两组均值差

这是教学规划示例，不是已有研究数据。设主要结果为连续变量，比较两个独立且等大的随机组；计划双侧两样本 $t$ 检验， $d = 0.50$ 、 $α = 0.05$ 、目标功效 0.80。非中心 $t$ 计算得到每组至少 64 人，总计 128 人；每组 64 人时功效约为 0.80146，而每组 63 人时约为 0.79517。

项目	规划值
最小关注效应	$d = 0.50$
显著性水平	双侧 $α = 0.05$
目标功效	0.80
分配比	1:1
可分析样本	每组 64 人，共 128 人

若预计 15% 的受试者无法进入主要分析，至少需招募 $128 / (1 - 0.15) = 150.59$ 人；为了保持等组分配，应上取整为 152 人。这里的损耗膨胀不能替代缺失数据处理方案。

集群结构不能按个人数直接计算

若每个班级平均招募 $m = 20$ 人，组内相关 $ρ = 0.05$ ，简单近似的设计效应为

D E = 1 + (m - 1) ρ = 1 + (20 - 1) \times 0.05 = 1.95 .

把上例的 128 人乘以 1.95 得 249.6 人。因为按整班招募，应再上取整为 13 个班、260 人；还要保证处理臂中有足够的集群数。ICC、群大小不等和集群数较少都会改变真实功效，复杂设计宜用仿真并对多个合理参数做敏感性分析。

2.4.4 诊断、报告与常见误用

样本量依据不是单个数字，而是一组可检查的假设。报告时列出软件或算法、版本或核查日期、检验、所有输入、上取整方式和最终计划人数。研究结束后重点报告效应估计、置信区间、实际样本与缺失，而不是用观察到的效应重新计算“事后功效”。基于同一数据的观察效应功效通常只是 $p$ 值的另一种表达，不能解释不显著结果。

常见误用